领先药物候选者缺乏疗效并不是投资者所期望的

时间:2019-12-17 11:00:33|来源:

发生了什么

股价波动生命科学(NASDAQ:WVE),临床阶段的生物技术,正在大跌该公司关闭了其首席程序的门后。Suvodirsen在一项临床试验中失败,导致该股在美国东部标准时间周一12:56下跌53.7%。

所以呢

Wave Life Sciences正在开发suvodirsen,用于治疗Duchenne肌营养不良症(DMD),这是一种由于缺乏称为肌营养不良蛋白的蛋白质而引起的渐进性肌肉萎缩性疾病,该蛋白可充当肌纤维之间的保护性鞘。在中期评估中,研究人员比较了治疗前后采集的样本肌肉组织中发现的肌营养不良蛋白水平。可悲的是,suvodirsen无法在肌营养不良蛋白水平上产生有意义的变化。

Suvodirsen是该公司希望的首批基于RNA的“立体异构”药物,并且是对当前针对DMD患者的外显子51跳过疗法(Sarepta Therapeutics的Exondys 51)的改进。不过,既然第一个进入临床试验的立体候选药物已经失败了,那么由Wave专有药物发现平台生产的下一个候选药物的热情就不会很高。

怎么办

可能很难想象,但是如果没有几次合作,今天的损失将更加严重。几年前,Wave与辉瑞(NYSE:PFE)合作开发了基于RNA的代谢性疾病治疗方法。辉瑞公司尚未行使其许可任何Wave计划的选择权,但是大型制药公司在没有客观评估的情况下不会放弃其前期投资。

尽管辉瑞的合作关系似乎无处可寻,但Wave的另一大制药合作伙伴武田制药(OTC:TKPHF)似乎更有信心。武田公司在2018年提前向Wave支付了1.1亿美元,用于共同开发和商业化针对阿尔茨海默氏症和帕金森氏症的候选药物。

Wave也有望很快宣布来自人类的概念验证试验的结果,该试验是针对两种不同的亨廷顿氏病候选者的。我们应该知道WVE-120101在2019年底之前是否有未来,而WVE-120102的中期数据应该在2020年初准备好。

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