这就是为什么今天的蛋白质稳定疗法股票暴跌的原因

时间:2019-12-18 11:35:14|来源:

发生了什么

美国东部时间周二,美国东部时间下午12:07,Proteostasis Therapeutics(NASDAQ:PTI)的股价下跌了56%。

投资者理所当然地认为结果不够积极。

所以呢

Proteostasis的标题在技术上是正确的:患者对dirocaftor,posenacaftor和nesolicaftor的三联组合反应良好。28天后,经三联组合治疗的具有两个F508del突变的两个拷贝的囊性纤维化患者在一秒钟内的预测强制呼气量百分比(ppFEV1)(一种衡量肺功能的指标)与安慰剂相比提高了8个百分点。

不幸的是,这种改进不如Vertex制药公司(纳斯达克股票代码:VRTX)最近批准的三联组合Trikafta看到的13-14个百分点的改进。

具有一个F508del突变拷贝的患者的数据更加模糊。Proteostasis指出,三联组合改善了汗液氯化物(一种测量在囊性纤维化患者中突变的蛋白质),但与安慰剂相比,ppFEV1并没有统计学上的显着提高。

怎么办

由于生物技术公司倾向于面对低迷的结果,因此Proteostasis正在进行3期计划,预计将于明年开始两项临床试验。More试验将测试具有两个F508del突变的患者,而Choices试验将测试具有罕见突变的患者。

如果Proteostasis可以找到对Trikafta无反应的患者,它就有机会拾起Vertex的废料。考虑到Trikafta有望成为价值数十亿美元的药物,剩下的患者可能仍然是一个巨大的机会。

投资者目前应注意的最大问题是Proteostasis的现金,截至第三季度末,现金为7780万美元。在这种低市值下,筹集额外资金将大大稀释现有股东。

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