这种被遗忘的基因编辑库在5周内股票增长了50%

时间:2019-12-10 11:01:03|来源:

如果医生可以修复引起疾病的DNA,那么一些最无情的疾病就可以治愈。这就是基因编辑的希望。尽管相对于我们对如何使其在人体中起作用的理解而言,这项技术有些过分夸大,但精明的钱正处于技术进步的漫长弧线上。我们最终将弄清楚,从长远来看,持有各种各样的基因编辑股票的投资者将获得丰厚的回报。

不确定的是哪种基因编辑工具包最有效。科学家开始放弃需要切割两条DNA链的CRISPR平台(三个公开交易的CRISPR先驱者都使用了相同的DNA),并探索其他基因编辑系统,例如CRISPR碱基编辑,CRISPR原始编辑或根本不要使用CRISPR。

例如,Precision BioSciences(NASDAQ:DTIL)已经开发了ARCUS基因编辑系统。该平台避免了CRISPR工具面临的一些较大障碍,该公司100%拥有该平台,并且已经提供了令人鼓舞的早期临床结果。自11月初以来的五周内,基因编辑股票增长了三倍,但一天之内就暴跌了50%,但仍然值得仔细研究。

什么是ARCUS?

科学家提出了使用CRISPR基因编辑工具的想法,这种工具是利用对病毒入侵者具有Cas酶的细菌进行的。Precision BioSciences也复制了大自然母亲,但使用了一种藻类中的I-Crel酶作为该技术平台的基础。该公司称其工程I-Crel酶ARC核酸酶。ARCUS平台与其CRISPR-Cas同行相比具有一些直接的优势:

较小:I-Crel酶比Cas酶小,这使其更易于传递到人体细胞中。CRISPR公司尚未解决交付障碍。

更简单:CRISPR系统需要多个部分,包括切割酶和指导RNA才能找到目标DNA序列。I-Crel是一种归巢核酸内切酶,这意味着可以对其进行编程,以查找和切割目标DNA序列而无需任何帮助。

精确而强大:ARC核酸酶无法真正进行随机的基因组改变。它们也可以用于删除,插入或编辑碱基对。

单链断裂:I-Crel酶仅切割一条DNA链。目前临床上使用的CRISPR-Cas工具会产生双链断裂,这可能会导致问题,具体取决于细胞如何将基因组缝合在一起。

还应注意,Precision BioSciences拥有支持ARCUS基因编辑平台的100%的知识产权。这意味着该公司还为投资者提供了一种在医疗保健之外拥有基因编辑应用程序的方式。

一家全资子公司Elo Life Systems正在将该工具包部署在农业生物技术应用程序中。目前,该产品线包括对心脏有益的双低油菜籽(与嘉吉合作),来自西瓜和甜菊的零卡路里甜味剂成分以及高蛋白鹰嘴豆。

后者可能成为无动物蛋白应用的重要产品,因为包括豆类在内的许多植物蛋白公司目前都依赖豌豆蛋白。如果鹰嘴豆发挥其潜力并可以与豌豆互换(一个障碍:实现中性风味),那么Precision BioSciences可以处于有利位置,以捕获植物性蛋白质的隐性生长机会。CRISPR治疗学和Editas Medicine不能这么说。

是什么驱动这种基因编辑股票的波动性?

华尔街让Precision BioSciences的市值一路下滑至仅3亿美元-与十月下旬给CRISPR公司提供的超过10亿美元的估值相去甚远。分析师很快意识到了他们的错误。

11月6日,该公司报告了其第一个候选药物PBCAR0191在某些难治性血液癌中进行的1 / 2a期研究的初步临床结果。在60天后的前三名患者中,该疗法的基本剂量耐受良好,没有严重的不良事件或剂量限制性毒性报道。重要的是,三名患者中有两名达到了客观反应,这意味着他们的肿瘤缩小了。第三个表现出抗肿瘤活性的迹象。

PBCAR0191的更新是基因编辑潜力的一个很好的例子。Precision BioSciences部署了ARCUS平台,将嵌合抗原受体T(CAR-T)细胞改造为靶向CD19(一种在某些免疫细胞表面表达的抗原)。这使CAR-T药物可以有效地进入癌性白细胞中。

也许更重要的是,所使用的CAR-T细胞不是来自参与研究的患者,而是来自捐赠者。这种特性被称为同种异体性,使细胞药物可以“现成”使用,而不是从患者体内提取,在实验室中生长,然后以及时且昂贵的方式注入患者体内。实际上,PBCAR0191一旦在患者体内膨胀(意味着繁殖)。

投资者对美国血液学会(ASH)年会的下一次数据更新不太确定,这次包括9名患者。达到最长持续时间反应的个体在六个月后复发,而两名反应在14天的患者在28天时显示出疾病进展的迹象。尽管所有参与研究的患者均患有晚期疾病,Precision BioSciences仍在探索更高剂量的候选药物,但投资者感到恐慌并抛售了股票。

这可能是一个严厉的反应,尽管自11月初以来股价仍上涨了50%,但投资者还有其他发展希望。

PBCAR20A(一种靶向CD20抗原的同种异体CAR-T药物)的1 / 2a期临床试验正在按计划在2019年底之前开始招募患者。该资产正在开发中,用于治疗影响白细胞的癌症。

该公司有望在2020年为现成的CAR-T候选药物提交另外两个新的研究性新药(IND)申请,这将为开始临床试验铺平道路。

Precision BioSciences和Gilead Sciences合作开发了一种针对慢性乙型肝炎的基因编辑药物。考虑到同行们竞相开发功能性疗法,这可能也是二人组的最终目标。他们希望在2020年提交IND。

在2019年底之前,基因编辑先驱预计将为其领先的罕见病计划选择其六个发现阶段资产之一。

不要忽视这个基因编辑股票

Precision BioSciences于9月份退出时拥有2.06亿美元的现金,在接下来的几项开发公告中应该有足够的现金。既然股价在三倍之后暴跌,那么现在并不是进行公开发行股票以缓冲资产负债表的最佳时机。

无论哪种方式,该基因编辑平台目前的市值仅为10亿美元,可以为投资者提供很多东西,包括前景可观的临床结果以及在农业生物技术应用中的隐秘长期催化剂。如果您对基因药物感兴趣,或者您已经拥有这三种CRISPR股票中的任何一种,那么可能是时候对ARCUS基因编辑系统进行更深入的研究或发现。

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